改革開放20年以來，我國已基本形成了中藥、化學中間體、制劑等比較配套且較為完善的制藥工業體系，生產藥品的數量規模已躋身世界前列。但也應看到，我國醫藥產業普遍存在生產企業規模小、產品技術含量低、新藥研發能力滯后、管理水平及經濟效益差、在國際市場上競爭力極弱等問題。其中諸多藥學前沿問題仍然是制約我國醫藥產業發展的難點，對應用藥理學的發展形成巨大挑戰。

化學藥物

充分利用國際生命科學的最新發展，特別是功能基因組研究的最新成果，開展創新藥物的基礎和應用研究，建立高水平的創新藥物研究體系，提高藥物創新能力，是我國面臨的一項十分迫切的國家需求。我國不失時機地部署和開展基于基因(組)功能的創新藥物研究，將與基因組研究的成果上下承接，并將推進其進一步的發展與深化。在新藥篩選中，應用高通量、高內涵的藥物篩選的概念、原理、方法和步驟，將大大提高篩選速度、命中率和成藥性；在優化設計中，應用與藥物體內過程和藥效相關的三相（藥劑相、藥代相和藥效相）的概念、原理和方法對獲得具有適宜物理化學性質、最佳藥效和藥代特性的候選藥物至關重要，其中需要應用藥理學研究的早期介入。

對于藥理學工作者來說，如何面對世界重大疾病和慢性疾病，發現和開發安全有效藥物的任務還十分艱巨，如：重大疾病藥物的研究關鍵技術，如血脂調節藥物和抗動脈粥樣硬化藥物的研究，神經系統及免疫調節系統相關疾病的藥物研究，用于老年性疾病藥物的研究，針對分子靶點的抗腫瘤藥物的研究，抗菌藥物（噁唑烷酮類、氟喹諾酮類、碳青酶烯類）的研究，抗病毒藥物（抗乙肝藥物、抗HIV藥物等）的研究，抗代謝性疾病藥物如抗糖尿病藥物和抗骨質疏松藥物的研究等；藥物篩選中新方法、新技術的應用；手性藥物的拆分技術；產業化生產相關技術的研究等均有許多重大科學和技術問題需要應用藥理學研究者應用現代科學技術和方法來實現。

中藥

中藥現代研究包括中藥有效活性成分研究技術的提高，如中藥及天然藥物中活性成分的研究方法、中藥復方有效部位群的研究技術、以天然產物為先導化合物的半合成新藥研究技術、現代生物技術在中藥活性組分篩選中的應用；包括中藥安全性評價方法的選擇，例如如何建立科學的評價研究方法，合理地評價中藥的安全性以確保質量和安全，以及監控中藥臨床研究中的不良反應。在這些研究中，不論單味中藥還是復方中藥活性成分的確定，或是現代生物技術在活性成分篩選中的應用都離不開應用藥理學方法的應用和發展。我國中藥重大品種產業化關鍵技術，特別是大量值得二次開發的中藥產品，可以說每走一步都與應用藥理學關系密切。

在中藥現代研究中，我們認為應用新近發展的“組學”方法和技術來認識中藥重要的作用機制、作用物質基礎和安全性是值得提倡的。如對有一定毒性而在臨床上一直占有重要地位的中藥進行單味藥或組方的代謝組學研究，將為中藥復方的科學性提供依據，有利于幫助人們走出中藥安全性的認識誤區。運用機體對藥物作用的整體反映性進行代謝組學研究，有利于認識中藥的作用機理、有效物質基礎、配伍規律和毒性規律，為安全用藥提供指導?；诖x組學分析，將傳統中藥分為上品、中品和下品三類重新進行科學評價，由此逐步形成中藥安全性的評判標準，將為今后對中藥復方進行“減毒增效”的機理研究打下基礎。

生物技術藥物

自從人類基因組計劃完成以來，結構基因組、功能基因組、蛋白質組等研究計劃相繼起動，為生物技術的發展提供了動力。我國生物技術藥物產業化以仿制為主，本世紀開始轉入創新階段，已經批準了20多個新生物技術藥物。

根據研究預測，新生物技術藥物的開發方向將以用于癌癥、艾滋病/免疫缺陷病毒、心臟病、神經病等的藥物為主。發展重點包括：基因工程藥物，治療領域主要針對抗病毒、抗惡性腫瘤、冠心病、多發性硬化癥、囊性纖維變性等；重組疫苗，除可提供有效、安全的新型抗感染、抗病毒免疫制品外，研究顯示它將成為新一代的抗癌藥；單克隆抗體，以其靶向性高、無毒副作用而備受關注；免疫診斷試劑，正在逐漸取代臨床化學診斷試劑而成為診斷試劑發展的主流，用于血糖檢測、核酸探針檢測。

生物技術藥物的發展使應用藥理學研究面臨挑戰主要表現在：試驗模型的研究必須考慮生物技術藥物的應用范圍了解疾病發生發展的特點，特別是惡性腫瘤模型、艾滋病/免疫缺陷病毒模型和肝炎模型的建立還有許多問題難以解決；療效和安全性的種屬差異的認識和發現從動物過渡到人的規律也有許多難題；針對生物技術藥物給藥系統的研究，如針對高靶向性建立評價方法以及體外體內結果的分析等問題有待解決；生物技術藥物的體內過程，代謝、藥物動力學和毒代動力學研究有別于化學藥物和天然藥物，如何應對值得考慮。

納米藥物

納米藥物或納米載體藥物的研究，可使藥物的靶向性、穩定性、緩釋性更加明顯，使藥物吸收更快更完全，大大提高其生物利用度，特別是納米中藥的研究為中藥現代化研究提供了新的研究途徑和發展方向。納米粒藥物、納米高分子控釋載體、納米智能藥物載體、納米識別基因載體和藥物納米載體等研究成就已經開始顯現其發展前景。

納米藥物的靶向性、生物相容性、生物可降解性、可控釋放性和穩定性是目前納米醫藥的生物學評價研究的重要方面，也是評價其得到研究開發的重要科學依據。藥理學評價研究的重點在于：靶向性，與設計思想、運載方式、靶向特征和作用機制相關；可控釋放性，與運載方式（吸收、分布、代謝）、療效和安全性有關；膜透過性，Caco-2細胞、紅細胞模型的應用快速評價與機制、藥效和安全性有關；生物相容性，與生物功能、安全性（特別是免疫毒性/遺傳毒性）、有效性相關；生物可降解性（大分子本身/載體降解），與釋放速度、有效性和安全性相關。除研究其靶向性、生物相容性、生物可降解性、可控釋放性和穩定性以證明其有效性、安全性和質量可控性外，納米藥物和納米材料的生產制備的安全性等、對環境的危害性和對人健康的危險性問題也一直為研究開發者所重視。目前這些研究在理論上和方法學上均不成熟。